Autoimmunitet ved knoglemarvssvigt

Sygdom Anden hæmatologisk sygdom, Myelodysplastisk syndrom (MDS), Paroxystisk Nocturn Hæmoglobinuri (PNH)
Sygdom, yderligere informationer

Sygdomme med knoglemarvssvigt. Herunder også aplastisk anæmi og storcellet granulær lymforcytleukæmi (T-LGL leukæmie).

Kort titel Autoimmunitet ved knoglemarvssvigt
Lang titel
Overordnede formål

At identificere hidtil ukendte targets ved T-celle medieret reaktivitet imod hæmatopoetiske stamceller og deres niche ved knoglemarvssvigt.

Undersøgelsesdesign

Der indsamles blod-, knoglemarv- og afføringsprøver mhp. at identificere cellemutationer og tarmflora. Studiet er prospektivt.

Primære endpoints

At undersøge autoimmunitet mod stamceller i knoglemarven ved tilstande med knoglemarvssvigt. På sigt vil dette kunne danne basis for målrettet behandling af dem.

Inklusionskriterier
  • Mistanke om - eller bekræftet diagnose med myelodysplastisk syndrom, aplastisk anæmi, paroxystisk nocturn hæmoglobinuri eller storcellet granulær lymfocytleukæmi (T-LGL leukæmi)
Behandling

Der er ingen behandling forbundet med forsøget.

Planlagt antal patienter

Total: 78 patienter og 29 raske kontrolpersoner

Startdato 2016-09-01
Deltagende hospitaler
  • Herlev Hospital
Primær investigator Herlev Hospital
Dato for sidste revision 2021-04-01
Resumé for patienter