Blinatumomab infants med rKMT2A

Sygdom Akut lymfatisk leukæmi (ALL)
Stadie Alle stadier
Risikogruppe

Alle

Fase Fase 2
Kort titel Blinatumomab infants med rKMT2A
Lang titel Et pilotstudie til afprøvning af gennemførlighed, sikkerhed og effekt af tillæg af det bi-specifikke antistof Blinatumomab til spædbørn med KMT2A (MLL) rearrangeret akut lymfoblastær leukæmi, der behandles efter Interfant-06 protokollen.
Overordnede formål

Gennemførlighed, sikkerhed og effekt af Blinatumomab til spædbørn med KMT2A (MLL) rearrangeret akut lymfoblastær leukæmi.

Undersøgelsesdesign

Prospektivt, ikke-randomiseret, internationalt, multicenter pilotstudie.

Primære endpoints
  • Incidensen af klinisk relevante bivirkninger dvs. enhver bivirkning, som sikkert eller muligvis kan relateres til blinatumomab, og som resulterer i permanent seponering af behandlingen eller død.
Sekundære endpoints
  • Incidens og sværhedsgrad af alvorlige bivirkninger indtil start af behandlingsfase 1B i Interfant-06 protokollen uanset relationene til blinatumomab; samt incidens af alvorlige bivirkninger frem til start af vedligeholdelsesbehandling og under opfølgning
  • Antal afbrydelser af behandling med blinatumomab pga. bivirkninger, samt andel af patienter, der modtager den fulde (4 ugers) behandling med blinatumomab
  • Restsygdom i knoglemarv ved start af blinatumobab (ca dag 33 fra diagnose), dag 15 efter start af blinatumomab, ved ophør med blinatumomab, samt ved slutningen af behandlingsfase IB i Interfant-06 protokollen, herunder mellemrisiko patienter med MRD > 5x104 før behandlingsfase OCTADAD
  • Overlevelse og recidivfri overlevelse
  • Steady-state koncentrationen af blinatumomab
Inklusionskriterier
  • Nydiagnosticeret CD19 positiv B-linje leukæmi, der behandles efter Interfant-06 protokollen
  • Alder <365 dage samt >28 dage ved start af blinatumomab
  • KMT2A (=MLL) rearrangement (eller denne analyse ikke til rådighed)
  • <25% blaster i knoglemarven efter 4 ugers induktionsbehandling iht. Interfant-06 protokollen. Marvundersøgelsen kan gentages hvis den er svært hypocellulær eller patienten har pancytopeni
Eksklusionskriterier
  • Bifænotypisk eller moden B-linje ALL
  • t(9;22) eller BCR/ABL fusions transkript
  • Downs syndrom
  • CNS sygdom, herunder ustabil epilepsi og CNS-leukæmi ved slutningen af induktionsbehandlingen
  • Kendt HIV infektion
  • Overfølsomhed overfor immunoglobulinger eller andre komponenter, som indgår i blinatumomab
Behandling

Alle patienter modtager induktionsbehandling iht Interfant-06 protokollen. Mellem induktionsbehandlingen og den efterfølgende behandlingsfase 1B indskydes 4 ugers (28 dages) behandling med 15 ug/m2/dag blinatumomabin i.v.

Planlagt antal patienter

Total: 30

Startdato 2018-09-01
Deltagende hospitaler
  • Afdeling uden for Danmark
  • Rigshospitalet
Protokolnr

EudraCT nr.: 2016-004674-17

Diverse

Ikke kommercielt studie.

Primær investigator Rigshospitalet
Dato for sidste revision 2021-04-01
Resumé for patienter