CABL001J12301

Sygdom Kronisk myeloid leukæmi (CML)
Fase Fase 3
Kort titel CABL001J12301
Lang titel Et åbent (ikke-blindet), randomiseret fase 3-multicenterforsøg med oral asciminib versus investigatorvalgt TKI hos patienter med nyligt diagnosticeret Philadelphia-kromosom-positiv kronisk myeloid leukæmi (CML-CP) i kronisk fase
Overordnede formål

At undersøge effektivitet af asciminib versus investigatorvalgt tyrosinkinasehæmmere (TKI) hos patienter med nyligt diagnosticeret Philadelphia-kromosom-positiv kronisk myeloid leukæmi (CML-CP) i kronisk fase

 

Undersøgelsesdesign

Et åbent randomiseret fase 3-multicenterforsøg

Primære endpoints

Større molekylært respons ved uge 48

Sekundære endpoints
  • Større molekylært respons ved uge 96
  • Tid til seponering af forsøgsmedicin pga. bivirkninger
  • Komplet hæmatologisk respons
  • Komplet cytogenetisk respons
  • Varighed af større molekylært respons
  • Tid til første større molekylære respons
  • Event-fri overlevelse
  • Progressionsfri overlevelse
  • Absolut overlevelse
  • Farmakokinetik
  • Livskvalitet
Inklusionskriterier
  • CML-CP inden for 3 måneder fra diagnosen
  • Diagnose af CML-CP med cytogenetisk verifikation af Philadelphia-kromosom
  • Performance status 0-1
  • Adækvat organfunktion
  • Normale laboratorieværdier
  • Bevis på BCR-ABL1 transskriptet ved screening
Eksklusionskriterier
  • Tidligere behandling af CML med andre anticancer medicin inklusiv kemoterapi og/eller biologiske stoffer eller tidligere stamcelletransplantation med undtagelse af hydroxyurea og/eller anagrelid. Behandling med enten imatinib, nilotinib, dasatinib eller bosutinib i ≤ 2 uger er tilladt, men ingen anden behandling med tyrosinkinasehæmmere før randomisering tillades
  • Kendt cytopatologisk bekræftet CNS infiltration
  • Nedsat hjertefunktion (se protokol for yderligere detaljer)
  • Alvorlig og/eller ukontrolleret samtidig sygdom, som kan påvirke deltagelse i forsøget eller risiko for bivirkninger
  • Anamnese med signifikant blødersygdom
  • Større operation inden for 4 uger op til studiestart
  • Anamnese med andre maligne sygdomme inden for 3 år op til studiestart med undtagelse af basalcelle hudcancer eller carcinoma in situ behandlet kurativt
  • Akut pancreatitis inden for 1 år op til randomisering eller anamnese med kronisk pancreatitis
  • Anamnese med kronisk leversygdom eller igangværende akut leversygdom
Behandling

Eksperimentel arm:

80 mg asciminib administreres oralt dagligt

Non-eksperimentel arm:

Investigatorvalgt tyrosinkinasehæmmere (imatinib, nilotinib, bosutinib eller dasatinib) administreres oralt dagligt

Planlagt antal patienter

i alt 402 patienter

Startdato 2022-07-01
Deltagende hospitaler
  • Sjællands Universitetshospital - Roskilde
  • Aarhus Universitetshospital
Protokolnr

NCT04971226

2021-000678-27

Primær investigator Sjællands Universitetshospital - Roskilde
Resumé for patienter