| Sygdom |
Kronisk myeloid leukæmi (CML) |
| Fase |
Fase 3 |
| Kort titel |
CABL001J12301 |
| Lang titel |
Et åbent (ikke-blindet), randomiseret fase 3-multicenterforsøg med oral asciminib versus investigatorvalgt TKI hos patienter med nyligt diagnosticeret Philadelphia-kromosom-positiv kronisk myeloid leukæmi (CML-CP) i kronisk fase |
| Overordnede formål |
At undersøge effektivitet af asciminib versus investigatorvalgt tyrosinkinasehæmmere (TKI) hos patienter med nyligt diagnosticeret Philadelphia-kromosom-positiv kronisk myeloid leukæmi (CML-CP) i kronisk fase
|
| Undersøgelsesdesign |
Et åbent randomiseret fase 3-multicenterforsøg |
| Primære endpoints |
Større molekylært respons ved uge 48 |
| Sekundære endpoints |
- Større molekylært respons ved uge 96
- Tid til seponering af forsøgsmedicin pga. bivirkninger
- Komplet hæmatologisk respons
- Komplet cytogenetisk respons
- Varighed af større molekylært respons
- Tid til første større molekylære respons
- Event-fri overlevelse
- Progressionsfri overlevelse
- Absolut overlevelse
- Farmakokinetik
- Livskvalitet
|
| Inklusionskriterier |
- CML-CP inden for 3 måneder fra diagnosen
- Diagnose af CML-CP med cytogenetisk verifikation af Philadelphia-kromosom
- Performance status 0-1
- Adækvat organfunktion
- Normale laboratorieværdier
- Bevis på BCR-ABL1 transskriptet ved screening
|
| Eksklusionskriterier |
- Tidligere behandling af CML med andre anticancer medicin inklusiv kemoterapi og/eller biologiske stoffer eller tidligere stamcelletransplantation med undtagelse af hydroxyurea og/eller anagrelid. Behandling med enten imatinib, nilotinib, dasatinib eller bosutinib i ≤ 2 uger er tilladt, men ingen anden behandling med tyrosinkinasehæmmere før randomisering tillades
- Kendt cytopatologisk bekræftet CNS infiltration
- Nedsat hjertefunktion (se protokol for yderligere detaljer)
- Alvorlig og/eller ukontrolleret samtidig sygdom, som kan påvirke deltagelse i forsøget eller risiko for bivirkninger
- Anamnese med signifikant blødersygdom
- Større operation inden for 4 uger op til studiestart
- Anamnese med andre maligne sygdomme inden for 3 år op til studiestart med undtagelse af basalcelle hudcancer eller carcinoma in situ behandlet kurativt
- Akut pancreatitis inden for 1 år op til randomisering eller anamnese med kronisk pancreatitis
- Anamnese med kronisk leversygdom eller igangværende akut leversygdom
|
| Behandling |
Eksperimentel arm:
80 mg asciminib administreres oralt dagligt
Non-eksperimentel arm:
Investigatorvalgt tyrosinkinasehæmmere (imatinib, nilotinib, bosutinib eller dasatinib) administreres oralt dagligt |
| Planlagt antal patienter |
i alt 402 patienter |
| Startdato |
2022-07-01
|
| Deltagende hospitaler |
- Rigshospitalet
- Sjællands Universitetshospital - Roskilde
- Aarhus Universitetshospital
|
| Protokolnr |
NCT04971226
2021-000678-27 |
| Primær investigator |
Sjællands Universitetshospital - Roskilde |
