CC-92480-MM-001

Sygdom Myelomatose (knoglemarvskræft)
Sygdom, yderligere informationer

Recidiverende eller refraktær

Fase Fase 1
Kort titel CC-92480-MM-001
Lang titel Et fase 1, multicenter, ikke-blindet studie til vurdering af sikkerhed, farmakokinetik og indledende effektivitet af CC-92480 i kombination med dexamethason hos patienter med recidiverende og refraktær myelomatose
Overordnede formål

At vurdere sikkerhed, farmakokinetik og indledende effektivitet af behandling med CC-92480 i kombination med dexamethason til behandling af recidiverende eller refraktær myelomatose. Alle deltagere skal være refraktære til deres sidste behandlingslinje, og have haft behandlingssvigt, være intolerant over for- eller af anden årsag ikke kandidater til behandlinger, der har vist klinisk effekt ved recidiverende eller refraktær myelomatose inklusive (som minimum) thalidomid, lenalidomid eller pomalidomid og en proteasom-hæmmer

Undersøgelsesdesign

Multicenter, ikke-blindet fase 1 studie

Primære endpoints
  • Bivirkninger
  • Farmakokinetik
  • Maksimalt tolereret dosis (MDT)
Sekundære endpoints
  • Absolut responsrate
  • Tid til respons
  • Responsvarighed
  • Progressionsfri overlevelse
Inklusionskriterier
  • Performance status 0, 1 eller 2
  • Dokumenteret diagnose med myelomatose og målbar sygdom ved inklusion
  • Adækvat knoglemarvs- og organfunktion
Eksklusionskriterier
  • Alvorlig medicinsk tilstand, abnorme laboratorieværdier eller alvorlig psykiatrisk tilstand
  • Non- eller oligosekretorisk myelomatose
  • Plasmacelle-leukæmi eller aktiv leptomeningeal myelomatose
  • Dokumenteret systemisk let-kæde amyloidose eller polyneuropati, organomegali, endokrinopati, monoklonal gammopati eller hudforandringer (POEMS syndrom)
  • IgM myelomatose
  • Anamnese med allogen knoglemarvstransplantation
  • Undergår dialyse
  • Perifer neuropati ≥ grad 2
  • Gastrointestinal sygdom, der kan hindre optagelsen af CC-92480
  • Nedsat hjertefunktion eller klinisk alvorlig hjertesygdom (for specifikationer, se protokol)
  • Konkomitant behandling med stærke CYP3A4 modulatorer
  • Tidligere systemisk myelomatose behandling inden for en i protokollen defineret periode
  • Større kirurgisk indgreb ≤ 2 uger op til opstart i CC-92480
  • Kendt med HIV
  • Kendt aktiv kronisk hepatitis B eller C infektion
  • Anamnese med konkomitant anden malign sygdom, der kræver onkologisk behandling
  • Anamnese med tidligere anden malign sygdom, med mindre deltageren har været sygdomsfri i ≥ 3 år, undtagent noninvasive maligniteter, behandlet kurativt
  • Kendt eller mistænkt overfølsomhed over for indholdsstofferne i CC-92480 eller dexamethason
  • Har undergået en af følgende procedurer inden for 14 dage op til opstart i CC-92480:
    • Plasmaferese
    • Stråleterapi ud over lokal behandling for symptom lindring af myelomatose associerede knoglelæsioner
  • Modtaget immunsuprimerende medicin inden for 14 dage op til første dosis CC-92480
Behandling

Eskalerende doser af CC-92480 i kombination med en defineret dosis dexamethason administreret jf. to forskellige doseringsskemaer

Planlagt antal patienter

Total: 80

Startdato 2018-02-01
Deltagende hospitaler
  • Odense Universitetshospital
  • Rigshospitalet
  • Aarhus Universitetshospital
Protokolnr

EudraCT nr.: 2017-001236-19

Clinicaltrials.gov nr.: NCT03374085

Diverse

Sponsor: Celgene

Primær investigator Rigshospitalet
Dato for sidste revision 2021-04-01
Resumé for patienter