COMBI-II

Sygdom Polycytæmia Vera (PV)
Sygdom, yderligere informationer

Nydiagnosticeret 

Fase Fase 2
Kort titel COMBI-II
Lang titel Effekt og sikkerhed af kombinationsbehandling med interferon og jakavi til patienter med nydiagnosticeret polycytæmia vera
Overordnede formål

At vurdere sikkerhed og effekt af interferon (Pegasys®) og ruxolitinib (Jakavi®) i kombination i behandlingen af polycytæmia vera

Undersøgelsesdesign

Ublindet fase 2 studie

Primære endpoints

Sikkerheds profil vurderet efter 24 måneder

Sekundære endpoints
  • Sikkerhedsprofil efter 12 måneder
  • Normalisering af røde blodcelleværdier, hvide blodcelleværdier og trombocytværdier
  • Responsrate
  • Ændringer i JAK2-V617F allel byrden
  • Andelen af patienter med trombose og/eller blødninger
  • Andelen af patienter, som opnår ikke at have behov for flebotomi
  • Andelen af patienter, som opnår nårmal miltstørrelse
  • Andelen af patienter med sygdomsprogression
  • Progressionsfri overlevelse
Inklusionskriterier
  • Verificeret diagnose med polycytæmia vera if WHO 2016 kriterier
  • Biokemisk evidens for aktiv sygdom defineret som:
    - Forhøjet hæmatokrit og/eller røde blodceller
    - Leukocyttal > 10*109/L og/eller
    - Trombocyttal > 400*109/L
    ELLER
  • Hypermetaboliske symptomer som vægttab (>10% inden for 6 måneder), nattesved og subfebrilia (tp. > 38 grader i mere end 2 uger uden tegn på infektion)
    ELLER
  • Pruritus
    ELLER
  • Symptomatisk splenomegali
    ELLER
  • Tidligere trombose
Eksklusionskriterier
  • Anden aktiv malign sygdom inden for de seneste 5 år
  • Performance status ≥ 3
  • Inadækvat nyre- eller leverfunktion
  • Tidligere psykiatrisk sygdom
  • Ukontrolleret metabolisk sygdom
  • Alvorlig hjertesygdom (NYHA 3-4)
  • Alvorlig myelosuppression
  • Kronisk hepatitis med dekompenseret cirrose
  • Kronisk hepatitis hos patienter, som inden for de seneste 6 måneder har været i behandling med immunsupprimerende stoffer, dog undtagen corticosteroider
  • Epilepsi og/eller andre alvorlige CNS-sygdomme
Behandling

45 μg interferon administreres s.c. ugentligt og kan optitreres til 145 μg10 mg ruxolitinib administreres p.o. to gange dagligt og kan optitreres til 20 mg.


Behandlingen løber over to år

Planlagt antal patienter

Tota: 25

Startdato 2019-02-01
Deltagende hospitaler
  • Sjællands Universitetshospital - Roskilde
  • Sjællands Universitetshospital, Roskilde
Protokolnr

EudraCT nr.: 2018-004150-13

Primær investigator Sjællands Universitetshospital, Roskilde
Dato for sidste revision 2021-04-01
Resumé for patienter