EMN12/ HOVON 129 PCL

Sygdom Leukæmi
Sygdom, yderligere informationer

Primær plasmacelle leukæmi

Fase Fase 2
Kort titel EMN12/ HOVON 129 PCL
Lang titel Carfilzomib og lenalidomid baseret behandling for yngre og ældre patienter, der nyligt er diagnosticeret med primær plasmacelle leukæmi (pPCL)
Overordnede formål

At vurdere effekten af carfilzomib og lenalidomid baseret behandling seperat hos yngre (18-65 år) og ældre (≥ 66 år) patienter med tidligere ubehandlet pPCL målt ved den progressionsfri overlevelse

Undersøgelsesdesign

Fase 2, prospektivt, multicenter, intergrupperet studie

Primære endpoints

Progressionsfri overlevelse

Sekundære endpoints
  • Samlet respons, komplet respons (CR) og godt delvis respons (VGPR)
  • Absolut overlevelse
  • Sikkerhed og tolerabilitet
  • Prognostisk værdi af risikofaktorer på diagnosetidspunktet i forhold til den progressionsfri overlevelse
  • Prognostisk værdi af myelom genekspressions profiler
  • Prognostisk værdi af minimal residual sygdoms negativitet
  • Prognostisk værdi af mutationer bestemt ved sekventering
  • At fastlå hyppigheden af anden primær malignitet
Inklusionskriterier
  • Symptomatisk primær plasmacelle leukæmi (pPCL)
  • Målbar sygdom defineret ved tilstedeværelsen af M-protein i serum eller urin
  • Performance status 0-3 (WHO), dog er PS på 3 kun tilladt såfremt dette skyldes pPCL og ikke komorbiditet
Eksklusionskriterier
  • Nuværende CNS involvering med sygdom, der er refraktær over for intratekal kemoterapi
  • HIV positive patienter
  • Andre aktive maligniteter, der er behandlingskrævende, eller maligniteter behandlet med kemoterapi, der fortsat påvirker knoglemarvskapaciteten
  • Aktive ukontrollerede infektioner
  • Alvorlig hjertedysfunktion
  • Alvorlig pulmonal dysfunktion
  • Alvorlig hepatisk dysfunktion
  • Nedsat nyrefunktion med GFR < 15 ml/min
  • Alvorlig neurologisk eller psykisk sygdom
  • Tidligere kemoterapi eller stråleterapi undtagen lokal stråleterapi i tilfælde af lokal myelom progression, corticosteroider maximum 7 dage for symptomkontrol eller stabilisering eller intratekal kemoterapi i tilfælde af CNS involvering
  • Systemisk AL amyloidose
  • Kendt allergi over for Capsidol
Behandling

Patienter 18-65 år:
Modtager 4 serier med CRd (carfilzomib, lenalidomid, dexamethason), efterfølgende cyclophosphamid/G-CFS mobiliseret indsamling af stamceller og standard autolog transplantation med melphalan ved 200 mg/m2. Herefter yderligere 2 konsoliderende serier med CRd og allogen stamcelletransplantation, hvis dette er muligt.
2 mdr. efter allogen stamcelletransplantation starter patienterne på vedligeholdende behandling med carfilzomib hvortil der 8 mdr. efter transplantationen tilføjes lenalidomid.

Patienter ≥66 år:
Modtager 8 induktionsserier med CRd efterfulgt af carfilzomib-lenalidomid vedligeholdelse

Planlagt antal patienter

Total: 116 (61 yngre patienter og 55 ældre patienter)

Startdato 2017-01-01
Deltagende hospitaler
  • Odense Universitetshospital
  • Rigshospitalet
  • Aarhus Universitetshospital
Protokolnr

EudraCT nr.: 2013-005157-75

Diverse

Sponsor: HOVON Foundation

Primær investigator Rigshospitalet
Dato for sidste revision 2021-04-01
Resumé for patienter