InCyTe-313

At undersøge sikkerhed og effekt af parsaclisib i kombination med ruxolitinib hos patienter med myelofibrose

Randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret fase III studie

• Andel af patienter med minimum 35% reduktion af milt-volumen fra forsøgets start til uge 24

• Andel af patienter minimum 50% reduktion i total symptom score (TSS) fra forsøgets start til uge 24
• Ændring i TSS fra forsøgets start til uge 24
• Tiden til den første ≥50% reduktion i TSS
• Absolut overlevelse
• Sikkerhed og tolerabilitet

• Diagnosticeret med primær myelofibrose (PMF), post-polycytæmia vera myelofibrose (PPV-MF) eller post-essentiel trombocytopeni myelofibrose (PET-MF)
• Risikogruppe intermediær-1, intermediær-2 eller høj vurderet ved DIPSS
• Palpabel milt på ≥ 5 cm målt fra den venstre costalgrænse
• Aktive symptomer på myelofibrose vurderet som TSS ≥ 10
• ECOG performancestatus 0-2

• Tidligere behandling med JAK inhibitor
• Tidligere terapi med PI3K inhibitor
• Brug af anden forsøgsmedicin mod myelofibrose eller anden standard medicin (fx danazol eller hydroxyurea) mod myelofibrose inden for 3 måneder op til første dosis af forsøgsbehandlingen og/eller alvorlig toksicitet fra tidligere behandling
• Manglende evne til at indtage forsøgsmedicin per o.s. eller har en gastrointestinal tilstand, der forhindrer optagelsen af forsøgsmedicinen
• Anamnese med inadækvat knoglemarvsfunktion

5 mg parsaclisib eller placebo administreres per o.s. dagligt

5 mg eller 15 mg ruxolitinib administreres per o.s. to gange dagligt

Behandlingen varer 24 uger. Herefter afblindes forsøget, og patienter i placebo-gruppen kan vælge at overgå til forsøgsmedicinen. Forsøgsbehandlingen fortsætter herefter så længe, den enkelte patient har gavn af den

I alt 440, heraf 8 danske patienter

• Aalborg Universitetshospital

EudraCT: 2020-003130-21

Sponsor protokolnr.: INCB50465-313

Sponsor: Incyte Corporation