InCyTe-313

Sygdom Myelofibrose (MF)
Fase Fase 3
Kort titel InCyTe-313
Lang titel Et randomiseret dobbeltblindet, placebokontrolleret fase 3-forsøg med kombinationen af PI3Kδ-hæmmeren parsaclisib og ruxolitinib hos deltagere med myelofibrose
Overordnede formål

At undersøge sikkerhed og effekt af parsaclisib i kombination med ruxolitinib hos patienter med myelofibrose

Undersøgelsesdesign

Randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret fase III studie

Primære endpoints
  • Andel af patienter med minimum 35% reduktion af milt-volumen fra forsøgets start til uge 24
Sekundære endpoints
  • Andel af patienter minimum 50% reduktion i total symptom score (TSS) fra forsøgets start til uge 24
  • Ændring i TSS fra forsøgets start til uge 24
  • Tiden til den første ≥50% reduktion i TSS
  • Absolut overlevelse
  • Sikkerhed og tolerabilitet
Inklusionskriterier
  • Diagnosticeret med primær myelofibrose (PMF), post-polycytæmia vera myelofibrose (PPV-MF) eller post-essentiel trombocytopeni myelofibrose (PET-MF)
  • Risikogruppe intermediær-1, intermediær-2 eller høj vurderet ved DIPSS
  • Palpabel milt på ≥ 5 cm målt fra den venstre costalgrænse
  • Aktive symptomer på myelofibrose vurderet som TSS ≥ 10
  • ECOG performancestatus 0-2
Eksklusionskriterier
  • Tidligere behandling med JAK inhibitor
  • Tidligere terapi med PI3K inhibitor
  • Brug af anden forsøgsmedicin mod myelofibrose eller anden standard medicin (fx danazol eller hydroxyurea) mod myelofibrose inden for 3 måneder op til første dosis af forsøgsbehandlingen og/eller alvorlig toksicitet fra tidligere behandling
  • Manglende evne til at indtage forsøgsmedicin per o.s. eller har en gastrointestinal tilstand, der forhindrer optagelsen af forsøgsmedicinen
  • Anamnese med inadækvat knoglemarvsfunktion
Behandling

5 mg parsaclisib eller placebo administreres per o.s. dagligt

5 mg eller 15 mg ruxolitinib administreres per o.s. to gange dagligt

Behandlingen varer 24 uger. Herefter afblindes forsøget, og patienter i placebo-gruppen kan vælge at overgå til forsøgsmedicinen. Forsøgsbehandlingen fortsætter herefter så længe, den enkelte patient har gavn af den

Planlagt antal patienter

I alt 440, heraf 8 danske patienter

Deltagende hospitaler
  • Aalborg Universitetshospital
Protokolnr

EudraCT: 2020-003130-21


Sponsor protokolnr.: INCB50465-313

Diverse

Sponsor: Incyte Corporation

Primær investigator Aalborg Universitetshospital