Målrettet behandling af patienter med blodsygdomme (PTH/CAG)

Sygdom Akut myeloid leukæmi (AML), Anden hæmatologisk sygdom, Myelodysplastisk syndrom (MDS)
Sygdom, yderligere informationer

Myeloproliferativ neoplasi

Kort titel Målrettet behandling af patienter med blodsygdomme (PTH/CAG)
Lang titel Målrettet behandling af patienter med blodsygdomme
Overordnede formål

At udvikle nye, mere målrettede behandlingsregimer til patienter med myeloide blodsygdomme (hovedsagelig blodkræft som akut myeloid leukæmi (AML), myelodysplastisk syndrom (MDS) og myeloproliferativ neoplasi (MPN)) for bedre sygdomskontrol og overlevelse

Undersøgelsesdesign

Prospektivt, longitudinelt observationsstudie

Primære endpoints

Identifikation af genmutationer og andre afvigelser i arvemassen, deres afledte molekylære virkninger i kræftcellerne, samt identifikation og afprøvning af lægemidler, som hæmmer disse målrettet i cancerstamceller og hovedpopulationen af kræftceller

Inklusionskriterier

Myndige patienter, der henvises til udredning på en hæmatologisk klinik i Danmark, og som er under mistanke for at have AML, MDS eller MPN

Eksklusionskriterier

Patienter, hvis tilstand gør, at de ikke kan forventes at modtage og forstå information om projektet

Behandling

Der er ingen behandling tilknyttet studiet.
Der udtages blod- og knoglemarvsprøver til analyse og en hudbiopsi som kontrolvæv

Planlagt antal patienter

AML patienter total: 600
MDS patienter total: 800
MPN patienter total: 240

Desuden ca. 50 patienter med sjældne myeloide sygdomme

Startdato 2017-08-01
Deltagende hospitaler
  • Herlev Hospital
  • Odense Universitetshospital
  • Rigshospitalet
  • Sjællands Universitetshospital - Roskilde
  • Aarhus Universitetshospital
Primær investigator Rigshospitalet
Dato for sidste revision 2021-04-01
Resumé for patienter