| Sygdom |
Hjernetumor |
| Stadie |
Progredierende sygdom, Recidiverende sygdom |
| Risikogruppe |
Højrisiko medulloblastom |
| Fase |
Fase 2 |
| Kort titel |
MEMMAT |
| Lang titel |
Et fase 2 studie af metronomisk og targeteret anti-angiogenese behandling til børn med recidiveret eller progressiv medulloblastom |
| Overordnede formål |
At udvide behandlingsmulighederne for børn med recidiveret / progressiv medulloblastom ved at øge overlevelsen og samtidig bevare god livskvalitet |
| Undersøgelsesdesign |
Åbent enkelt arm fase 2 design |
| Primære endpoints |
- Fraktion af patienter med komplet remission
- Partiel remission
- Stabil sygdom eller kontinuerlig fravær af sygdom (efter komplet resektion) målt 6 måneder efter start på behandling
|
| Sekundære endpoints |
- Progressions-fri overlevelse
- Overlevelse
- Toksicitet
|
| Inklusionskriterier |
- Recidiveret eller progressiv medulloblastom (skal være histologisk bekræftet)
- Alder 0-20 år
- Normal organ- (inkl. Knogelmarvs-) funktion - acceptable organdysfunktionsgrænser fremgår af protokol. For patienter med leukopeni (<2000/mm3) eller trombocytopeni (<50/mm3) reduceres etoposid og cyklofosfamiddoser (se protokol)
- Karnofsky score ≥50 eller (<12 år) Lansky score ≥50%
- Informeret samtykke
|
| Eksklusionskriterier |
- Ikke-kontrolleret infektion
- VP-shunt
- Graviditet eller amning
- Bestråling eller konventionel kemoterapi - operation er tilladt før antiangiogenetisk behandling
- Hypersensitivitet overfor eller andre kontraindikationer for MEMMAT behandlingsstofferne
- Mavesår
- Alvorlig og ikke kontrolleret hjertekar-sygdom
- Ikke helet sår eller fraktur
|
| Behandling |
Afhængigt af respons og tolerabilitet behandles patienterne i 12 måneder (og evt længere) med:
- Angiogenese-hæmmeren Bevacizumab invttravenøst 10 mg/kg hver 2. uge
- Thalidomide 3 mg/kg/day dagligt peroralt
- Celecoxib 50-400 mg peroralt 2 gange dagligt
- Fenofibrate 90 mg/m2 dagligt peroralt
- Alternerende 21-dages kure med daglig peroral etoposid (35-50 mg/m2) eller cyklofosfamid (2.5 mg/kg)
- Intratekal behandling omfattende: Intraventricular etoposide (0.5 mg i 5 dage i én uge ud af hver 4-ugers periode) - og alternerende med intraventricular cytarabine (30 mg/dosis til patienter >3 år 2 gange ugentligt i 2 uger ud af hver 4. uge - kan erstattes med Losomalt cytarabin (25-50 mg/dosis).
|
| Planlagt antal patienter |
Total: 40 patienter |
| Startdato |
2018-01-01
|
| Deltagende hospitaler |
- Afdeling uden for Danmark
- Rigshospitalet
|
| Diverse |
Eudra-CT: 2010-023691-33; ClinicalTrials.gov Identifier: NCT01356290 |
| Primær investigator |
Rigshospitalet |
| Dato for sidste revision |
2021-04-01
|
