ML DS 2006

Sygdom
Sygdom, yderligere informationer

Behandlingsprotokol for børn med Down syndrom og myeloid leukæmi
Risikogruppe

Myeloid leukæmi ved Downs syndrom
Fase Fase 3
Kort titel ML DS 2006
Lang titel Myeloid Leukemia Downs Syndrome 2006
Overordnede formål

At forbedre helbredelsesraten ved myeloid leukæmi hos børn med Downs syndrom ved at forbedre balancen mellem behandlingsintensiteten og toksiciteten
Undersøgelsesdesign

Ublindet, ikke-randomiseret, fase 3 studie
Primære endpoints
  • At opnå en overlevelse på 85%
  • At opnå standardiseret behandling for børn med Downs syndrom og myeloid leukæmi
  • At forbedre kvaliteten af den understøttende behandling
Sekundære endpoints
  • At reducere toksiciteten uden at reducere helbredelsesraten
  • At identificere prognostiske faktorer for recidiv, toksicitet og helbredelsesrate
Inklusionskriterier
  • Downs syndrom
  • Myeloid leukæmi
  • Alder 6 måneder til 4 år eller for patienter med GATA1-mutation: Alder op til 18 år
Eksklusionskriterier
  • Downs syndrom og transient myeloproliferativ disorder (TDM)
  • Downs syndrom og akut lymfoblastær leukæmi
  • Behandling i >14 dage med intensiv kemoterapi forud for inklusion i studiet
Behandling

Behandlingen omfatter 4 intensive blokke: AIE (cytarabin/idarubicin/etoposide-fosfat), AI (cytarabin/idarubicin), hAM (intermediær-dosis cytarabine (1g)/mitoxantrone), HA (høj-dosis cytarabine)
Planlagt antal patienter

Total: 150
Startdato 2007-01-01
Deltagende hospitaler
  • Odense Universitetshospital
  • Rigshospitalet
  • Aalborg Universitetshospital
  • Aarhus Universitetshospital
Primær investigator Aarhus Universitetshospital
Dato for sidste revision 2021-04-01
Resumé for patienter