NOPHO-DBH AML 2012

Sygdom Akut leukæmi, Akut myeloid leukæmi (AML)
Risikogruppe

Alle risikogrupper fraset AML ved Downs syndrom samt promyelocyt AML

Fase Fase 3
Kort titel NOPHO-DBH AML 2012
Lang titel Forsøgsprotokol for behandling af børn og teenagere med akut myeloid leukæmi.
Overordnede formål

At øge overlevelsen ved akut myeloid leukæmi ved at reducere forekomsten af resistent sygdom og/eller sygdomstilbagefald og/eller død som følge af behandlingsbivirkninger.

Undersøgelsesdesign

Randomiseret, ublindet, behandlingssammenlignende studie

Primære endpoints

Mængden af restsygdom i knoglemarven dag 22 efter indledt kemoterapi

Sekundære endpoints
  • Reducere forekomsten af behandlingssvigt som følge af resistent sygdom og/eller sygdomstilbagefald og/eller død som følge af behandlingsbivirkninger
  • Absolut overlevelse
  • Sygdomskontrol
  • Forekomst af bivirkninger
Inklusionskriterier
  • Akut myeloid leukæmi defineret efter WHOs diagnostiske kriterier
  • Alder < 19 år
Eksklusionskriterier
  • Tidligere kemoterapi eller stråleterapi. Dette inkluderer patienter med sekundær AML efter tidligere cancer behandling
  • AML sekundær til tidligere knoglemarvssvigt syndrom
  • Downs syndrom
  • Akut promyelocytisk leukæmi
  • Myelodysplastisk syndrom
  • Juvenil myelomonocytisk leukæmi
  • Kendt overfølsomhed over for nogen af de undersøgte lægemidler
  • Fanconi anæmi
  • Større organsvigt, der udelukker administration af planlagt kemoterapi
Behandling

Behandlingen omfatter fem intensive behandlinger med kombinationer af kemoterapi. Patienter med en bestemt undertype af AML (inv(16)) og godt behandlingsrespons får dog kun fire intensive behandlinger

  • I den første behandling indgår randomisering mellem kombinationsbehandling med cytarabin, mitoxantron og etoposid eller cytarabine, daunoxom og etoposid
  • I den anden behandling indgår randomisering mellem kombinationsbehandling med fludarabine, cytarabine, og daunoxom eller cytarabine, daunoxome og etoposid
  • De efterfølgende tre behandlingsserier omfatter alle højdosis cytarabine i kombination med henholdsvis mitoxantron, etoposid eller fludarabin
  • Alle behandlingerne omfatter intratekal behandling med methotrexate
  • Allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation vil blive tilbudt høj-risiko AML patienter, dvs. patienter med >15% restleukæmi i knoglemarven efter den første behandlingsserie eller >0,1% restleukæmi efter den anden behandlingsserie, samt patienter med FLT3ITD mutation uden samtidig NPM1 mutation
Planlagt antal patienter

Total: 300-350

Startdato 2013-01-01
Deltagende hospitaler
  • Rigshospitalet
  • Aarhus Universitetshospital
Primær investigator Rigshospitalet
Dato for sidste revision 2021-04-01
Resumé for patienter