VICTORIA

Sygdom Myelomatose (knoglemarvskræft)
Sygdom, yderligere informationer

Recidiverende eller refraktær

Fase Fase 2
Kort titel VICTORIA
Lang titel Venetoclax og dexamethason i translokation (11;14) positiv myelomatose med tilbagefald eller behandlingssvigt.
Overordnede formål

At undersøge effekten og sikkerheden af behandling med venetoclax i kombination med dexamethason hos patienter med recidiverende eller refraktær myelomatose. Desuden at undersøge effekten af pneumokokvaccination på infektionsrisikoen og ekspressionen af Bcl-2.

Undersøgelsesdesign

Ublindet fase 2 studie

Primære endpoints

Absolut responsrate

Sekundære endpoints
  • Progressionsfri overlevelse
  • Klinisk benefitrate
  • Tid til næste behandling
  • Absolut overlevelse
  • Tid til respons
  • Responsvarighed
  • Sikkerhed og tolerabilitet
  • Livskvalitet
  • Antal alvorlige bivirkninger grundet infektioner
  • Varighed af hospitalsindlæggelser grundet infektioner
  • Vurdering af humoral immunsvækkelse af deltagere ved baseline ved måling af serum anti-pneumococcal polysakkarid IgG, IgA, IgM antistoffer
  • Vurdering af relationen mellem humoral immunsvækkelse og infektioner
  • Estimering af Bcl-2 overekspression
  • Vurdering af relationen mellem Bcl-2 overekspression og effekten af forsøgsbehandlingen
Inklusionskriterier
  • Tidligere diagnosticeret med myelomatose
  • Mindst én tidligere behandlingslinje
  • Tilstedeværelse af t(11;14) vurderet ved FISH-test
  • Recidiverende eller refraktær sygdom defineret som:
    - Sygdomsprogression under seneste behandlingslinje eller inden for 60 dage efter ophør med seneste behandlingslinje ELLER
    - Minimalt respons eller bedre ikke opnået efter gennemførsel af mindst 2 serier af sidste behandlingslinje
  • Målbar sygdom (for definition, se protokol)
  • Forventet levetid ≥ 6 måneder
  • Performance status ≤ 2 (deltagere med performance status > 2 udelukkende baseret på knoglesmerter sekundært til myelomatose kan inkluderes efter aftale med sponsor)
  • Adækvat organfunktion
Eksklusionskriterier
  • Somatisk eller psykiatrisk sygdom, som kan udgøre en risiko for patienten under behandlingen
  • Alvorlig pågående infektion
  • Kendt overfølsomhed over for nogen af forsøgsmedicin
  • Kendt med HIV, hepatitis B eller C
  • Brug af levende vaccine inden for 30 dage op til initiering af forsøgsbehandlingen
  • Autolog stamcelletransplantation inden for 12 uger op til initiering af forsøgsbehandlingen
  • Tidligere allogen stamcelletransplantation med aktiv GvH sygdom
  • ≥ grad 3 kardiel overledningsforstyrrelse med mindre patienten har pacemaker
  • NYHA ≥ 3
Behandling

Inden behandlingen påbegyndes udtages blod- og knoglemarvsprøver til biobank og Bcl-2 analyse, og deltagerne vaccineres med Prevenar-13 og Pneumovax.
Herefter behandles med 400 mg venetoclax p.o. dagligt og 20 mg dexamethason p.o. ugentligt i serier af 28 dage.

Planlagt antal patienter

Total: 70

Startdato 2020-09-01
Deltagende hospitaler
  • Vejle Sygehus - Sygehus Lillebælt
Protokolnr

EudraCT nr.: 2020-001102-29

Primær investigator Vejle Sygehus - Sygehus Lillebælt
Dato for sidste revision 2021-04-01
Resumé for patienter