| Sygdom |
Myelomatose (knoglemarvskræft) |
| Sygdom, yderligere informationer |
Recidiverende eller refraktær |
| Fase |
Fase 2 |
| Kort titel |
VICTORIA |
| Lang titel |
Venetoclax og dexamethason i translokation (11;14) positiv myelomatose med tilbagefald eller behandlingssvigt. |
| Overordnede formål |
At undersøge effekten og sikkerheden af behandling med venetoclax i kombination med dexamethason hos patienter med recidiverende eller refraktær myelomatose. Desuden at undersøge effekten af pneumokokvaccination på infektionsrisikoen og ekspressionen af Bcl-2. |
| Undersøgelsesdesign |
Ublindet fase 2 studie |
| Primære endpoints |
Absolut responsrate |
| Sekundære endpoints |
- Progressionsfri overlevelse
- Klinisk benefitrate
- Tid til næste behandling
- Absolut overlevelse
- Tid til respons
- Responsvarighed
- Sikkerhed og tolerabilitet
- Livskvalitet
- Antal alvorlige bivirkninger grundet infektioner
- Varighed af hospitalsindlæggelser grundet infektioner
- Vurdering af humoral immunsvækkelse af deltagere ved baseline ved måling af serum anti-pneumococcal polysakkarid IgG, IgA, IgM antistoffer
- Vurdering af relationen mellem humoral immunsvækkelse og infektioner
- Estimering af Bcl-2 overekspression
- Vurdering af relationen mellem Bcl-2 overekspression og effekten af forsøgsbehandlingen
|
| Inklusionskriterier |
- Tidligere diagnosticeret med myelomatose
- Mindst én tidligere behandlingslinje
- Tilstedeværelse af t(11;14) vurderet ved FISH-test
- Recidiverende eller refraktær sygdom defineret som:
- Sygdomsprogression under seneste behandlingslinje eller inden for 60 dage efter ophør med seneste behandlingslinje ELLER
- Minimalt respons eller bedre ikke opnået efter gennemførsel af mindst 2 serier af sidste behandlingslinje
- Målbar sygdom (for definition, se protokol)
- Forventet levetid ≥ 6 måneder
- Performance status ≤ 2 (deltagere med performance status > 2 udelukkende baseret på knoglesmerter sekundært til myelomatose kan inkluderes efter aftale med sponsor)
- Adækvat organfunktion
|
| Eksklusionskriterier |
- Somatisk eller psykiatrisk sygdom, som kan udgøre en risiko for patienten under behandlingen
- Alvorlig pågående infektion
- Kendt overfølsomhed over for nogen af forsøgsmedicin
- Kendt med HIV, hepatitis B eller C
- Brug af levende vaccine inden for 30 dage op til initiering af forsøgsbehandlingen
- Autolog stamcelletransplantation inden for 12 uger op til initiering af forsøgsbehandlingen
- Tidligere allogen stamcelletransplantation med aktiv GvH sygdom
- ≥ grad 3 kardiel overledningsforstyrrelse med mindre patienten har pacemaker
- NYHA ≥ 3
|
| Behandling |
Inden behandlingen påbegyndes udtages blod- og knoglemarvsprøver til biobank og Bcl-2 analyse, og deltagerne vaccineres med Prevenar-13 og Pneumovax.
Herefter behandles med 400 mg venetoclax p.o. dagligt og 20 mg dexamethason p.o. ugentligt i serier af 28 dage. |
| Planlagt antal patienter |
Total: 70 |
| Startdato |
2020-09-01
|
| Deltagende hospitaler |
- Odense Universitetshospital
- Rigshospitalet
- Vejle Sygehus - Sygehus Lillebælt
|
| Protokolnr |
EudraCT nr.: 2020-001102-29 |
| Primær investigator |
Vejle Sygehus - Sygehus Lillebælt |
| Dato for sidste revision |
2021-04-01
|
