Knæk Cancer midler tildeles to studier af lægemidlers effekt ved sjældne cancerformer
Foto: Niels Aage Skovbo, FOKUS FOTO
03-06-2020
Den sidste ansøgningsrunde til Kræftens Bekæmpelses opslag 'Ny Medicin – indsamling af erfaringer fra klinisk praksis' udløser bevillinger til to forskningsprojekter, som skal undersøge lægemidlers effekt ved sjældne kræftsygdomme i blod og knoglemarv samt bløddelssarkom.
Klinisk forskning til gavn for patienter med sjældne cancerformer kan vanskeliggøres af, at der ofte ikke kan inkluderes en stor nok patientpopulation i kliniske forsøg til at opnå valide resultater. De to forskningsprojekter, som modtager støtte fra Kræftens Bekæmpelse, skal undersøge og dokumentere lægemidlers effekt ved sjældne og alvorlige kræftsygdomme i blod og knoglemarv samt bløddelssarkom, så både patienter og læger får et bedre beslutningsgrundlag.
Myelodysplastisk syndrom (MDS), kronisk myelomonocytær leukæmi (CMML) og akut myeloblastær leukæmi (AML) er alvorlige kræftsygdomme, som rammer henholdsvis omkring 250, 50 og 250 danskere hvert år. Siden 2008 har det været muligt at behandle disse patienter med lægemidlerne azacitidine og decitabine, som i en periode kan holde kræftsygdommen i ro. Desværre opnår en større andel af patienterne ikke den ønskede effekt af behandlingen. Studiet, som netop er tildelt støtte, skal blandt andet afdække hvilke forhold hos den enkelte patient, der kan påvirke behandlingseffekten. Det kan være komorbiditet eller særlige celleforandringer.
Projektet skal udføre en landsdækkende opgørelse af behandlingseffekten af azacitidine og decitabine hos patienter med MDS, CMML og AML ved hjælp af journaldata samt databaseudtræk fra perioden 2009-2020. Disse data suppleres med en fremadrettet indsamling af journaldata og spørgeskemabesvarelser om patientoplevet livskvalitet, bivirkninger og komplikationer. Formålet er at nuancere de gældende behandlingsvejledninger, så behandling med azacitidin og decitabine i fremtiden i højere grad kan målrettes de patienter, som vil få gavn af behandlingerne. Det forventes samtidig, at studiet kan bidrage til fremtidig forskning i kombinationsregimer med disse lægemidler.
Afdækning af behandlingseffekt ved avanceret bløddelssarkom
I Danmark er den årlige incidens af sarkomer omkring 330. Cirka 14 % af alle sarkompatienter har uhelbredelig sygdom på diagnosetidspunktet. Specielt for de mere aggressive undertyper af sarkomer er prognosen dårlig, og 5-års overlevelsen anslås at være omkring 50-60 %. I 2016 blev antistoffet olaratumab godkendt til patientbehandling på baggrund af et klinisk forsøg med olaratumab i kombination med det velkendte kemoterapi-stof doxorubicin til lindrende behandling af patienter med uhelbredeligt bløddelssarkom. Forsøget viste, at tillæg af olaratumab til behandlingen både forlængede tiden med sygdomskontrol og forlængede overlevelsen i sammenligning med behandling alene med kemoterapi.
Lægemidlet blev taget af markedet igen i 2019, da et opfølgende, større klinisk forsøg ikke længere kunne bekræfte fordelene. Forsøget viste dog en højnet overlevelse på flere måneder hos patienter med bløddelssarkom, uanset om de blev behandlet med olaratumab. En mulig årsag til dette kan være, at alle patienter i forsøget også modtog behandling med det hjertebeskyttende stof dexrazoxane.
Det støttede studie skal belyse hvordan det er gået danske patienter med bløddelssarkom, der har fået behandling med olaratumab, bedømt på sygdomskontrol, overlevelse og bivirkninger, specielt hjertebivirkninger. Desuden skal det undersøges, hvordan det påvirker behandlingen, at der stadig bruges dexrazoxane sammen med doxorubicin kemoterapien. Samtidig skal der fremadrettet indsamles patientrapporterede mål for behandlingseffekt og bivirkninger.
Fakta om de støttede projekter
Betydningen af hypomethylerende stoffer i behandlingen af myelodysplastisk syndrom, kronisk myelomonocytær leukæmi og akut myeloid leukæmi
Ansøger
Christen Lykkegaard Andersen
Seniorforsker, Klinisk Lektor, dr.med., ph.d.
Klinik for Blodsygdomme, Finsenscenteret, Rigshospitalet
Projektet støttes med 0,8 mio. kr. over to år.
Olaratumab, doxorubicin og dexrazoxane til behandling af patienter med avanceret bløddelssarkom - hvordan ANNOUNCE ændrede sarkombehandlingen i Danmark
Ansøger
Bodil Elisabeth Engelmann
Afdelingslæge, cand.med., ph.d.
Afdeling for Kræftbehandling, Sarkomcenter (klinik 6), Herlev Hospital
Projektet støttes med 0,6 mio. kr. over to år.